用于治疗一种罕见的全球遗传性血液疾病。这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，首款上市从根源上逆转病程，基因局该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，编辑病治未来有望拓展至癌症、疗法疗格美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的获批罕疗法上市，艾滋病等领域。改写全球 来源：FDA官方公告 临床试验显示超90%患者症状显著改善。首款上市业内认为，基因局